治験、新薬、疾患
■ 更新情報
 ・全般のお知らせを更新しました。[2019/06/05]
 ・骨髄異形成症候群(MDS)の方へを更新しました。[2019/06/04]
骨髄異形成症候群(MDS)の方へ
MDS、CMML、AMLの方を対象とした治験が開始されました
※本記事の内容を更新しました。[2019/06/04]

初発の骨髄異形成症候群(MDS)、慢性骨髄単球性白血病(CMML)または急性骨髄性白血病(AML)の方を対象とした治験が開始されました。詳しくは以下のサイトをご覧ください。

参加の可能性がある患者さん

◆血液がんと診断されている18歳以上の方
◆血液がんに対して今までに治療をされていない方
◆造血幹細胞移植が実施できない方
※その他にも参加条件があり、医師の診察や検査によって参加可能か判断されます。

今回の治験は、治験薬+アザシチジンの併用群と、アザシチジン単独投与群で比較し、有効性や安全性を調べるために行います。

使用する治験薬について
今回使用する治験薬は、蛋白質の代謝回転(分解・処理すること)の調節を担っているNEDD8活性化酵素(NAE)に対する強力かつ選択的な阻害剤です。NEDD8活性化酵素(NAE)を阻害することで、細胞内の不要物が処理できなくなり、結果的に、蛋白質の代謝回転のより速いがん細胞の増殖を抑え、がん細胞の自然死を誘導することが期待されています。

【JAPIC(一般財団法人日本医薬情報センター)】
http://www.clinicaltrials.jp/user/cteSearch.jsp
上記のリンクにアクセスして、JapicCTI-No.に「183848」を入力して検索してください。

また、つばさでも患者さんとご家族のお問い合わせを受け付けます。
TEL:090-9133-3106(月・火・木・金曜日 13時〜17時)

臨床試験/治験とは?
https://oncolo.jp/dictionary/clinicalresarch

[2018/07/30]
全般のお知らせ
キムリア ―保険適用の承認について―

 難治性白血病(B細胞性リンパ芽球性白血病)の子ども〜25歳、抗がん剤での治療の効果が無かったリンパ腫(びまん性大細胞が多B細胞リンパ腫)の患者さんに施される治療・キムリアについて保険適用が承認されました。つばさはこの保険適用を歓迎し、必要として待っている患者さんに一日も早く使われますよう、祈っております。

 キムリアは高額な値段のために、国民皆保険制度に影響が大きいのでは?ないかという意見や不安もあるようです。

 でも同じように骨髄移植も日本で数多く行われるようになった1980年代、ドナーの検査費用と骨髄採取、患者さんの寛解導入の治療、前処置、無菌室代(個室費用とは別)など複雑に費用が重なって合計すると数千万円といわれ、多くは治験医療として行われていました。それでも骨髄移植は、それまで不治の病といわれていた白血病を、たとえ一部の人であれ根治に導くことができたのです。そこに1991年、日本骨髄バンク(当初は骨髄移植推進財団)が稼働し、身内からの移植件数も増えて、医療としての経験が積まれ、治療成績も向上してきました。同時に治療の段階のそれぞれが保険適用されて、高額療養費の範囲で移植が受けられるようになりました。そして移植医療そのものも、末梢血幹細胞移植、さい帯血移植、ハプロ移植と増え、発展しています。

 一方、薬による治療も徐々に成績を上げ、血液がんがいつの間にか「治癒に導ける」疾患になりつつあります。血液がん(リンパ腫、白血病、多発性骨髄腫、骨髄異形成症候群)のそれぞれの疾患もまた、持っているがん遺伝子の種類で細分化されますが、その遺伝子の異常に対して効果的な薬や治療法が、1つ、また1つと開発されてきました。新しい薬や治療法は、次々に、治そうとする医療と治りたい患者が待つ臨床現場へと届けられてきたのです。

 また私たちは、全ての新規がん治療薬は当初はある一つの疾患のために開発、承認されますが、その多くが次に開発された別の薬と組み合わされて別の疾患に適用される、という朗報をたくさん聞いてきました。つまり私たちは、たとえ対象が少数であっても命を救う治療法や薬が1つ手に入れば、それはまた次に別の疾患を対象とした開発につながることを経験してきたのです。

 命を救うための1つの開発は、治療法、副作用、費用などなども含めて試され使いこなされて、次代の医療のインフラとなります。キムリアもきっと次代への架け橋になると期待して、歓迎いたします。

※詳細な解説が掲載された朝日新聞の記事を紹介します。
→拡大表示 朝日新聞(2019年5月16日) PDFpdf

[2019/06/05]
特発性血小板減少性紫斑病(ITP)の方へ
特発性血小板減少性紫斑病についての、啓発広告を転載します
[2015/12/24]
慢性骨髄性白血病(CML)の方へ
グリベック服用の費用負担軽減のために<3カ月処方は可能です>
NPO法人血液情報広場・つばさ   
CML患者・家族連絡会「いずみの会」
はじめに

 2001年より一般薬となったグリベックは、慢性骨髄性白血病(CML)の患者さんにとってこの上ない福音と言える薬です。

 それまでのCML治療は、まずインターフェロンを試して寛解維持ができないのであれば急性転化する前に造血幹細胞移植を行なう、という選択肢しかありませんでした。

 しかしグリベック使用が可能となった現在、CML罹患者の9割を優に超える人々が寛解に導かれ、長期にわたって日常生活を維持し続けています。すなわち、慢性骨髄性白血病という病気を持っているにもかかわらず、仕事や学業や地域生活を継続できているのです。

 ところで、このグリベックの薬効が永続することはCML患者にとって基本的な願いであり感謝ですが、しかしそれはまた医療費がいつまでも続くことになるという経済的負担の継続でもあります。

 NPO法人つばさでは、07年9月発行のNewsletterひろば紙上(→PDFファイル)で「グリベック患者さんの経済的負担の軽減を」訴えてきました。またNPO法人つばさとCML患者会「いずみの会」では、「いずみの会」結成を記念してこれまで東京(08年2月)と名古屋(08年5月)で2回の交流・学習会を行いました。CML患者とその家族が累計130名集合したこの2回の集まりでも1つの重要な話題となったのが「グリベックを使用し続けることの経済的負担」についてでした。

署名活動とお礼

 そこで、2回目の交流・学習会々場では「病院にこまめに通って検査しなくてもよい状態の患者さんには、グリベックを少し長期に処方して、高額療養費還付制度を利用することにしたらどうでしょう?ただし現状ではがん治療薬の長期処方は禁止されているので、特別に長期処方を認可してもらえるように、多方面に訴える動きを作りましょう」という結論に至りました。

 こうしてその名古屋会場から署名活動が始まりました。それから10月現在まで約5カ月の間に、約2,000名に至る署名が寄せられました。→<署名の趣旨・署名用紙冒頭文>はこちら

 ご協力いただいた皆様に心よりお礼申し上げます。本当にありがとうございました。

検討とまとめ

 寄せられた署名に励まされ、NPO法人つばさとCML患者会「いずみの会」では厚生労働省に対して効果的な訴えをすべく、問題点の整理を行ってきました。

 その結果、グリベックをめぐっての経済負担軽減について、現在われわれ患者・家族・その支援者が行ない得るのは次のことであると結論づけました。

1、 調査の結果、グリベックの処方期間についての公的規制はなく、それぞれの医療機関によって運用が判断されている。
2、 そこで、患者から担当医に「3カ月の処方にしてほしい」旨の依頼をし、高額療養費還付制度を活用する。

 グリベックに続き、これからも素晴らしい薬が登場するはずです。がん治療薬によってますます多くの恩恵がもたらされることに期待し、NPO法人つばさとCML患者会いずみの会は、今後もよりよい医療と創薬に協力したいと思います。

[2010/09/27]

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