・本治験の募集は終了しました。 [2025/01/10]

　この治験は、再発または難治性の多発性骨髄腫の方を対象とした新しいお薬の治験です。多発性骨髄腫に対する治療歴をお持ちで、再発傾向のためにこれまでと別の治療を開始する必要がある方を対象に、新しいお薬（治験薬）の効果および安全性を確認するために実施されます。

　治験への参加にはメリット、デメリットがありますので主治医の先生やご家族とご相談の上でご検討ください。

この治験の目的

　この治験では、再発または難治性の多発性骨髄腫の方を対象に、治験薬を含む3種類の薬の併用療法の有効性を、国内でも承認されている既存の治療法（ダラツムマブ、ボルテゾミブ、デキサメタゾンの併用療法）と比較して評価します。この治験における治療の内容は、参加条件を満たすことが確認された後にランダムに割付されるため、どちらの治療法の対象になるかを選ぶことはできません。

この治験にご参加いただける可能性のある方

☑ 18歳以上の方
☑ 多発性骨髄腫の診断がされており、M蛋白や血清遊離軽鎖(FLC)の量が一定の基準を満たす方
☑ 1〜2ラインの骨髄腫に対する治療歴をお持ちの方
☑ 1レジメン以上の骨髄腫に対する治療で奏効が確認されている方
☑ 前回の骨髄腫に対する治療の実施中又は実施後に進行が指摘されている方
※この他にも参加条件があり、医師の診察や検査によって参加可能か判断されます。

治験薬について

　治験薬は国内でも海外でも未だ承認されていない開発中の薬剤に該当します。

費用について

　この治験に参加され、治験薬を使用されている間は、治療のために必要な薬の一部やすべての検査費用はこの治験の依頼者より支払われます。また、治験に参加される方の交通費等の負担を軽減するために一定額の「負担軽減費」の支払いがあります。

　一方で、治験実施医療機関への紹介状の作成費用はご自身のご負担となります。また、治験への参加後も、治験に関係しない費用（診察料や他の病気に対する医療費など）についてはご自身のご負担となります。

治験依頼者：ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社

この治験の目的

この治験では、血小板輸血が必要な低リスクの骨髄異形成症候群の患者さんにおいて、治験薬『トロンボポエチン受容体作動薬』の服用により、
☑ 血小板輸血が不要になるか
☑ 血小板輸血の頻度が減るか
☑ 安全であるか
などについて調べます。

ご参加いただける可能性がある患者様

⇒ 治験への参加に対して自由意思により文書で同意していただける方
⇒ 20歳以上の方
⇒ 低リスクの骨髄異形成症候群（MDS）と診断されている方
⇒ 定期的に血小板輸血を実施している方
※その他にも参加条件があり、医師の診察や検査によって参加可能か判断されます。

使用する治験薬について

治験薬のトロンボポエチン受容体作動薬は、骨髄の中の巨核球や前駆細胞という、血小板や赤血球、好中球を作る元になる細胞にあるトロンボポエチン受容体に作用して血小板を増やす作用のほか、再生不良性貧血では赤血球や好中球を増やす作用がみられている薬です。

日本では、慢性特発性血小板減少性紫斑病について2010年に、また再生不良性貧血について2017年に、成人の患者さんの治療薬として国（厚生労働省）から承認され、使用されている薬です。

骨髄線維症の方対象 PIMキナーゼ阻害薬を用いた治験のご案内
https://oncolo.jp/ct/ad0097

JAK2阻害剤投与中の骨髄線維症の方へ　新たな治験薬のご案内
https://oncolo.jp/ct/ad0107

参加の可能性がある患者様

◆治験への参加に対して自由意思により文書で同意していただける方
◆20歳以上の方
◆以下の�@または�Aのいずれかに該当する方
　�@ 微小残存病変（MRD）陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病
　�A 高リスク骨髄異形成症候群
◆歩行可能で、身の回りのことはすべて自分で行うことのできる方

※急性前骨髄球性白血病（APL）、BCR-ABL 陽性白血病（慢性骨髄性白血病・急性転化）の方は参加できません。
※その他にも参加条件があり、医師の診察や検査によって参加可能か判断されます。

今回の治験は、aAVC-WT1（WT1発現人工アジュバントベクター細胞）という治験製品の有効性や安全性を調べるために行います。

使用する治験製品について

この治験は、「がんワクチン療法」に当たります。
がんワクチン療法は、治験製品（aAVC-WT1）を投与し、患者さんが持つがんに対する免疫機能を増強することで、がんの進行を抑えることを目的とした治療法です。

aAVC-WT1 は、ヒト由来細胞（HEK293 細胞）にWT1 抗原（急性骨髄性白血病のがん細胞の多くがもつがん抗原）とNKT 細胞を活性化させる糖脂質（α-ガラクトシルセラミド）を発現させたものです。このaAVC-WT1 を用いた免疫療法は、獲得免疫（キラーT 細胞）と自然免疫（NK 細胞、NKT 細胞）の両方の免疫を活性化させることで、がん細胞を攻撃・破壊し、がんの進行を抑えることが期待される治験製品です。また、治験製品が体内に残ったり、体内で増えたりしないように処理（放射線照射）を行ってから投与します。

本治験に興味のある患者様・ご家族の方へ

主治医向けの案内資料を用意しています。
あなたの主治医に「主治医向け案内資料」を見ていただき、治験の参加について相談してください。治験に参加できる可能性があると主治医が判断したときは、主治医向け案内にある通院可能な実施医療機関の連絡先に、主治医から連絡していただきます。
※各病院への問い合わせは、必ず主治医を通じてお願いいたします。

・本治験への患者さんの登録は終了しました。 [2019/09/18]

・本記事の内容を更新しました。 [2019/06/04]

初発の骨髄異形成症候群（MDS）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）または急性骨髄性白血病（AML）の方を対象とした治験が開始されました。詳しくは以下のサイトをご覧ください。

参加の可能性がある患者さん

◆血液がんと診断されている18歳以上の方
◆血液がんに対して今までに治療をされていない方
◆造血幹細胞移植が実施できない方
※その他にも参加条件があり、医師の診察や検査によって参加可能か判断されます。

今回の治験は、治験薬＋アザシチジンの併用群と、アザシチジン単独投与群で比較し、有効性や安全性を調べるために行います。

使用する治験薬について
今回使用する治験薬は、蛋白質の代謝回転（分解・処理すること）の調節を担っているNEDD8活性化酵素（NAE）に対する強力かつ選択的な阻害剤です。NEDD8活性化酵素（NAE）を阻害することで、細胞内の不要物が処理できなくなり、結果的に、蛋白質の代謝回転のより速いがん細胞の増殖を抑え、がん細胞の自然死を誘導することが期待されています。

【JAPIC（一般財団法人日本医薬情報センター）】
http://www.clinicaltrials.jp/user/cteSearch.jsp
上記のリンクにアクセスして、JapicCTI-No.に「183848」を入力して検索してください。

また、つばさでも患者さんとご家族のお問い合わせを受け付けます。
TEL：090-9133-3106（月・火・木・金曜日 13時〜17時）

臨床試験/治験とは？
https://oncolo.jp/dictionary/clinicalresarch

■MDS(骨髄異形成症候群）連絡会
http://www.geocities.jp/mdsrenraku/

連絡会は、このMDSを「治療薬がある」と言える病気に、そしてもちろん「治療をすれば治る」病気に、と視線を高く上げての出発です。

幹事の半数以上が当事者です。ご存じのようにMDSの主たる症状に貧血があります。ですから、支え合って激励し合ってのゆっくりの歩みかもしれません。でもMDSに適用される薬は、１剤が既に治験終了、１剤が治験中、という状況です。これらの上市を早め、一方で「経過観察しかない」というMDSへの医療状況を、学会や研究グループとの連携で「何らかの治療法開発」へと進めて行く原動力になろうとしています。

つばさはMDS連絡会の支えにも原動力への牽引者にもなろうとしています。

是非とも多くの方々のご協力をお願い致します。